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数百万ドルは、一人の赤ちゃんを助けることができる薬がかかる可能性があります

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遺伝子治療薬は、一人の赤ちゃんを救うために開発されました。開発は、研究倫理と財政の問題も提起します。

どれくらいの費用がかかるかを確実に知ることはできませんが、それは確かに数十億ドルです。このビジネスには多くの疑問が提起されています。パーソナライズされた医薬品をどれだけ削減でき、研究に費やされたリソースが無視されるかです。1人の赤ちゃんを助けることができる数百万ドル相当の薬(写真:YouTube / Julia Vitarello) 8歳 ミラ・マコベックまれで致命的な遺伝障害を持っている、これがバッテン病です。 3歳から、彼の状態は悪化しました。あなたの神経系は日々拍車をかけていました。彼女はかつて機動性のあるおしゃべりな少女でしたが、視力を失い、もう頭を立てたり持ち上げたりすることができませんでした。数年後、彼は多くのチューブを食べさせなければならず、1日に30回の発作を殺しました。思春期までに彼は亡くなったと予測されています-インデックスレポート赤ちゃんの病気について興味深いことは、バッテン病は通常、先天性欠損症の最も一般的な原因の1つであるように見えることです。 ティモシー・ユー、ボストン小児病院の医師は、これはミルの遺伝子全体が完璧ではないためであることを発見しました:重要な白は適切な方法で合成することはできません。欠損遺伝子の影響を打ち消すために設計されたリボ核酸(RNA)。両親はこの薬に資金を提供するための基金を設立し、GoFundMeコミュニティが資金を提供するWebサイトでキャンペーンを開始しました。これまでのところ、300万ドル($ 908ミリオン)以上を調達しています。薬剤の開発にかかる費用は正確にはわかっていません。細胞培養および実験動物でテストされ、効果があることが示されています。今回、アメリカの麻薬当局であるFDAは、赤ん坊を脊髄に注入し始めることも許可しました。このケーススタディでは、結果は赤ちゃんがまだ脳細胞を失い、攻撃に失敗し、方向:すべての人に、含まれる突然変異の影響を特に上回るRNA断片を与える必要があります。 Yuと同僚によると、この方法は何百もの神経変性疾患のすべてで効果的です。ただし、手順の副作用とリスクは不明です。現状では、生命を脅かす神経系障害にのみ適用でき、他の解決策がない場合にのみ適用されます。彼らはまた、研究チームはまだ他の子供たちを助ける準備ができていないと述べた。しかし、他の情報源は、Yuと彼のスタッフが他の2人の患者を同様の方法で治療することを示唆しています。彼女はこれまで言ってきましたが、彼女を笑わせたいくつかのことには反応していません。つまり、結果は治療なしで経験するよりも良いかもしれませんが、治癒はありません。また、1人の患者に対する薬物の基本的な有効性と安全性を評価する方法に関するいくつかの質問も提起されます。通常、長い間、多くの患者は使用前に薬物検査を受けます。ただし、この場合、そのようなことはありません。
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